Сізге осы жұмыстың 2 жолын таңдап сатып алуға болады:
1. сатып алу
2. ТЕГІН
ТЕГІН жұмыс істеу үшін Сіз келесі әректтер жасайсыз
1. ВКонтакте бетіндегі төменгі түймесін басыңыз, осы сайт туралы достарыңызға айтыңыз
2. Сіздің достарынызды қосу үшін (Бәздің мекен-жай - vk.com/nemax83)
3. Жұмысыңызды және бүлік жағарыда аталған қадамдарыңызды растайтын сілтеме туралы хабарламаны ВКонтакте бетіне жіберіңіз.
Оқуларыңызға Сәттілік !!!

Жоспар

 1. Гендік терапияның классификациясы. 3

2. Ex vivо гендік терапиясы. 4

3. In vivo  гендік терапиясы. 5

4. Қазіргі кездегі адамның кейбір моногенді ауруларын емдеу әдістерінің қолданылуы. 6

Қолданылған әдебиеттер тізімі 7

2. Ex vivо гендік терапиясы.

... Еx vivo гендік терапияда қолданылатын гендерді көшіру эффективті болуы керек, ал «терапиялық» ген қалыпты және үздіксіз экспрессиялануы керек, бұған тышқанның ретровирусы негізінде алынған веккторлар жауапты. Бірақ ретровирустар кері жақтары да бар олар клетканың (злокачественные) зиянды тронсформалцясына әкеледі де.

Ex vivo гендік терапиясының көбінесе сүйек кемгі тракенлантациясын тұқым қуалайтын ауруларын емдету мақсатда жасататын аурулар үшін мүмкіншілігі көп. Мысалы: егер гендік мутация макрофагтардың қызметін бұзған жағдайда егер сүйек кемігі трансплантаусиясы жасалса, онда реципиентке компонентті макрофогтарды қамтамасыз етеді.

Гендік инжинерияның тотипотентті клеткаларының модификациясы трансылантациясы аурудың жоғалтқан клетка түрін және ген өнімін қайта қалпына келтіру үшін ех vivo гендік терапиясының басты әдісі бола алады. Мысал ретінде таксиндік қызметі В және Т-клеткаларының өліміне және ауыр иммунотопшылыққа душар ететін қан құрамындағы аденозин мен дезоксирибозаның мөлшерінің артуы- АДА ауытқуын алуға болады. В және Т-лимфоциттер тотипотентті клеткалардан пайда болатындықтан, АДА  функциональді геніне соңғы көшіру ауруға келесі енгізгенде қандағы аденозин мен дезоксиаденозин төмендеуін іске асырады және В және Т-лимфоциттерінің бұзылуын тоқтатады. Бұл клеткаларды аурудың өзіне немесе іздеп табу өте қиын ұқсас донорынан алуға болады.

Өкінішке орай тотипотентті клеткаларды сүйек кемігінен алу және өсіру өте қиын АДА тапшылығынан туған SСDІ-ді ex vivo гендік терапиясында зерттеулерін ретровирусты векторлар көмегімен модификацияланған аутологиялық Т- клеткаларға жүргізді, ex vivo гендік терапиясы терапиялық белок түзетін модификацияланған генетикалық клеткалардың трансплантациясына негізделген. Аурудың өз клеткаларын пайдалану оның қабылдамау мүмкіндігін төмендетеді, бірақ ех vivo гендік терапиясының мүмкіншіліктерін шектейді.

3. In vivo  гендік терапиясы.

In vivo  гендік терапиясы міндеті аурудың белгілі бір мүшесіне «терапевник» гендерді тасмалдау болып табылады. Ретровирусты векторлар нысанның тек бөлінетін клеткаларына ене алады, бірақ гендік терапия бағытталған көптеген ұлпаларда клетка бөлінбейді. Сондықтан да «терапиялық» гендік тасмалдау жүйесінде әртүрлі вирусты немесе вируссыз векторлар жасап шығарылады.

  200-ден астам ауру адамға жүргізілген кленикалық зерттеулер ретровирстар векторлар бойынша репликация ауытқулары ешқандай кері әсер бермейтіндігін анықтады.

  Аденовирустар  адамдардың бөлінбейтін клеткаларын инфекциялайды және тірі вокцина аяқты қолданылады. Бұл аденвирустарды нысана клеткасына тән жеткізуде ерекше етеді.

  Кейбір аурулар (рак, қабыну, вирусты және паразитті инфекциялар) қалыпты белок гиперөнімімен байланысты. Мұндай ауруларды емдеуде олигонукмотидтерді қолданған «терапевтік» жүйелер қолданылады.

  Вектор – деп бөтен генетикалық материалды клеткаға (реципиенттің) тасмалдауға қабілетті ДҢҚ молекуласын айтамыз. ДҢҚ молекуласын векторсыз мысалы бактериялық клеткаға енгізсе, онда оларды бактериалық ферминттер ыдыратып жібереді.  ...